Stamcellsbehandling som gör framsteg
Senast uppdaterad: 2024-04-17
Johnny Ludvigsson är grundare av Barndiabetesfonden samt en av världens främsta forskare inom typ 1-diabetes.
I fyra decennier, redan innan Barndiabetesfonden grundades, har man med jämna mellanrum ”sett ljuset i tunneln”: Nu närmar vi oss möjligheten att kunna bota typ 1-diabetes. Framsteg har förvisso gjorts med ö-cellstransplantation, där celler samlats in från hjärndöda individer, men eftersom dessa är få har det rört sig om ganska få patienter som kunnat behandlas. Det stora hoppet har stått till behandling med stamceller, som gjorts om till insulinproducerande celler. Men gång efter gång har framstegen stannat upp, två steg framåt, ett eller två steg bakåt. Dels har man inte kunnat producera tillräckligt bra och tillräckligt många insulinproducerande celler, och dels inte kunnat få dem att överleva.
Under senare år har ett internationellt företag, Vertex, grundat i USA samma år som Barndiabetesfonden (1989), nu med sitt internationella högkvarter i London, bedrivit framgångsrika studier med ett preparat kallat VX-880, då man transplanterar ö-celler som producerar insulin (vilket man kan följa genom att mäta C-peptid: En molekyl C-peptid frisätts för varje molekyl insulin som frisätts). Man har gett preparatet till individer med typ 1-diabetes som saknar egen insulinsekretion, där indikationen att behandlas är oerhört stark då individerna har svåra problem med svåra hypoglykemier (medvetslöshet och/eller kramper till följd av lågt blodsocker) på grund av bristande förmåga att känna symtom på hypoglykemi och därför svårt att förebygga dem.
Vid kongressen för American Diabetes Association (ADA), juni 2023, presenterades resultatet av en tidig studie (så kallad Fas I / II studie) där man främst studerar säkerhet, men också inleder bedömning av effekt. Sex vuxna patienter med ett genomsnittligt insulinbehov på 34 enheter/dygn, hade behandlats med en infusion av stamceller, varefter de står på medicinering som trycker ner immunförsvaret. Ingen har haft någon svår biverkan. Två patienter, som följts i ett år (en i 21 månader och en i 12 månader), har lågt HbA1c, inga svåra hypoglykemier och behöver inga insulininjektioner. Tre patienter hade hittills följts i 29-90 dagar, med liknande resultat så här långt. En patient hade avbrutit sitt deltagande, dock inte på grund av någon biverkan. Planen är nu att utvidga studien.
Konklusion: Skulle resultaten bekräftas i större skala, med längre uppföljning, utan negativa effekter av behandlingen som trycker ner immunförsvaret, och även hos barn och ungdomar (hittills endast vuxna), så kan man på allvar börja tala om att ”se ljuset i tunneln”. Då skulle vi kunna vara på väg att bota typ 1-diabetes. Men även om vi kan vara optimistiska, så krävs viss försiktighet. Hur länge fungerar effekten? Hur bra blir effekten när man behandlar igen? Passar behandlingen för alla, även för yngre individer, och barn med starkt immunsvar? Leder behandlingen av immunförsvaret till farliga eller oacceptabla biverkningar?
Vi får vara beredda på att det kan ta tid, kanske flera år, innan vi vet svaret. Men så här långt: Mycket uppmuntrande resultat!
Johnny Ludvigsson, hedersordförande och grundare av Barndiabetesfonden samt professor vid Linköpings universitet.