Aktuellt forskningsläge

Botande behandlingar

Det går i dag bota typ 1-diabetes med bukspottkörteltransplantation. Det kräver dock livslång medicinering med immundämpande läkemedel. Sådana har ofta så kraftiga biverkningar att det inte anses motiverat utom för dem som har mycket stora svårigheter med sin diabetesbehandling.

Ett av de mest hoppfulla forskningsområdena är utvecklingen av cellterapier som kan ersätta de förstörda insulinproducerande cellerna. Flera forskningsstudier har lyckats få transplanterade celler att överleva och producera insulin. Också i dessa fall krävs immundämpande läkemedel.

I Uppsala pågår sedan december 2024 en klinisk studie som görs i samarbete med ett amerikanskt bolag där en patient har fått genmodifierade insulinproducerande celler intransplanterade, som är designade för att gömma sig för immunförsvarets angrepp. Det är första gången det har lyckats utan immundämpande läkemedel. Mer om den studien kan du läsa här.

Målet för cellterapierna är att återställa kroppens egen insulinproduktion och därmed bota sjukdomen. Det krävs dock miljarder insulinproducerande celler för att tillgodose en persons insulinbehov, och det är alltför omfattande arbete med att använda donerade celler. Det pågår mycket stamcellsforskning för att kunna massproducera insulinproducerande celler.

Screening för att upptäcka risk

Tack vare stora uppföljningsstudier som DiPiS och ABIS i Sverige, har forskare kunnat identifiera barn med hög genetisk risk för typ 1-diabetes. Genom att mäta autoantikroppar i blodet kan man upptäcka sjukdomen långt innan symtomen visar sig. En ny metod, ADAP, utvecklad i USA och testad i Sverige, kan möjliggöra storskalig screening med god träffsäkerhet. Ännu finns inga breda screeningsprogram, men Italien har beslutat att införa ett för alla barn.

En omfattande internationell samlingsartikel har fastslagit att sjukdomen utvecklas olika snabbt beroende på vilka autoantikroppar som utvecklas först. Den kunskapen kan användas för att i framtiden komma att individanpassa bromsbehandlingar när den forskningen har kommit tillräckligt långt.

Fördröja insjuknande

Det finns i dag en bromsmedicin mot typ 1-diabetes, Teplizumab, som kan fördröja insjuknandet med upp till två år. Den har dock en del biverkningar. Flera forskningsstudier kring bromsmediciner pågår.

För personer som precis en insjuknat eller har en långsam insjuknandeprocess, pågår forskning kring immunmodulerande behandlingar som kan bromsa eller stoppa sjukdomsförloppet. Ett exempel är GAD-vaccin, som ska få immunförsvaret att tolerera de insulinproducerande cellerna. Försök med att injicera GAD direkt i lymfkörtlar har visat lovande resultat.

Andra studier undersöker kombinationsbehandlingar med antiinflammatoriska läkemedel, vitamin D eller biologiska läkemedel som används vid andra autoimmuna sjukdomar. Även mesenkymala stamceller testas för att skydda och bevara kvarvarande insulinproducerande celler.

Ett annat forskningsspår är att påverka immunförsvaret genom nervstimulering och nervblockering. Vagusnervstimulering har till exempel visat sig kunna påverka både insulinutsöndring och inflammation.

Det finns också tecken på att det ibland går att fördröja insjuknandet genom att minska belastningen på de insulinproducerande betacellerna. Studier visar att mindre snabba kolhydrater och fysisk aktivitet kan ge jämnare blodsocker, ökad insulinkänslighet och minskat insulinbehov, vilket kan minska stressen på betacellerna.

Vaccin

Flera forskningsprojekt fokuserar på att förhindra att sjukdomen bryter ut hos personer med hög risk. Ett spår är att utveckla vaccin mot virus, särskilt coxsackievirus, som ibland tycks kunna trigga insjuknandet. På detta sätt skulle en del fall kunna förhindras, men inte alla. Det görs också försök med att vaccinera små barn mot Covid 19 eftersom virusinfektionen misstänks ligga bakom många fall.

Ett annat spår är att ge små doser insulin oralt till spädbarn med genetisk risk, i syfte att träna immunförsvaret att tolerera insulin.

Orsaken – fortfarande ett mysterium

Typ 1-diabetes uppstår genom ett komplext samspel mellan genetiska faktorer och miljöfaktorer. Vissa typer av HLA-gener är starkt kopplade till riskerna för att utveckla sjukdomen, men man kan utveckla sjukdomen utan dessa gener och alla med de riskförhöjande generna kommer inte att utveckla typ 1-diabetes. Det krävs också en eller flera miljöfaktorer som triggar processen. Studier har till exempel visat att barn som senare utvecklar typ 1-diabetes ofta har en avvikande tarmflora redan vid ett års ålder. Virusinfektioner, kostfaktorer och till och med stress tidigt i livet tycks kunna spela en roll, men sambanden tros variera mellan olika individer och populationer.